Tratamento para demência infantil custa R$ 20 milhões e família galesa enfrenta dilema

A mãe de uma criança britânica diagnosticada com Síndrome de Sanfilippo enfrenta um desafio financeiro imenso para acessar o primeiro tratamento aprovado para a doença. Tate McDaid, uma criança de cinco anos de Swansea, no País de Gales, recebeu diagnóstico da condição rara aos 4 anos de idade.

Em setembro de 2026, o medicamento FAYUVI foi aprovado nos Estados Unidos como a primeira terapia gênica capaz de modificar o material genético para tratar a enfermidade. Contudo, o custo do tratamento atinge US$ 3,95 milhões, aproximadamente R$ 20,3 milhões — um valor praticamente inacessível para famílias que residem fora do território norte-americano.

O dilema do acesso internacional

A mãe de Tate, Tammy, relata ter passado meses rezando pela aprovação da terapia. Quando a notícia chegou, ela sentiu esperança renovada. Mas no dia seguinte, ao descobrir o preço exorbitante, a realidade apresentou um golpe devastador. Ela entrou em contato com a Ultragenyx, empresa desenvolvedora norte-americana do medicamento, buscando entender como famílias de outros países, sem cobertura de seguros médicos, poderiam arcar com os custos.

A empresa respondeu que não pode oferecer uma estimativa única, pois o valor total depende das necessidades médicas específicas de cada paciente e de seu plano de saúde. Essa resposta deixou a família sem clareza sobre possíveis alternativas para residentes do Reino Unido.

Conhecendo a Síndrome de Sanfilippo

A Síndrome de Sanfilippo tipo A, também chamada de Mucopolissacaridose tipo 3 (MPS III), é uma doença neurodegenerativa rara que causa perda gradual de capacidades físicas como caminhar e correr. Por seus efeitos, é frequentemente comparada a um “Alzheimer infantil” ou demência infantil. Segundo a National MPS Society, entidade norte-americana criada nos anos 1970, aproximadamente 140 crianças britânicas convivem com a condição.

Corrida contra o tempo

A progressão da doença acelera significativamente após os 5 anos de idade, o que torna a situação de Tate ainda mais urgente. Embora não haja cura definitiva, o novo tratamento poderia atrasar o surgimento dos primeiros sintomas, permitindo que crianças acometidas mantenham sua funcionalidade por mais tempo. Tammy afirma que obter o financiamento necessário “é uma verdadeira batalha contra o tempo”. Ela relata que já observa nos primeiros sinais de deterioração cognitiva em seu filho. “Quanto mais velho, menos efetivo será o tratamento”, diz ela. Tate completará 6 anos neste mês de novembro de 2026.

Fonte: BBC Brasil